Aanknopingspunten voor betrouwbaarder medicijnonderzoek
Onderzoekers van het Radboud UMC onderzochten of medicijnonderzoek rechtstreeks is te vertalen naar de dagelijkse praktijk. Vaak niet, schrijven ze in PlosOne. Maar het gapende gat is te dichten.
Om de effectiviteit van een (medicijn)behandeling aan te tonen – en markttoelating te verlenen - is een gerandomiseerd, dubbelblind gecontroleerd onderzoek (RCT) het meest geschikte instrument. Dit onderzoek vindt bij voorkeur plaats in een homogene groep patiënten. Oudere patiënten, patiënten die nog een of meer andere aandoeningen hebben en patiënten bij wie het onderzoek waarschijnlijk weinig zal opleveren worden daarom vaak uitgesloten.“Dit leidt tot de paradox dat een medicijn in de dagelijkse praktijk kan worden gebruikt voor situaties die in het medicijnonderzoek niet zijn meegenomen!”, zeggen de onderzoekers.
Zo onderzochten zij het effect van een medicijncocktail die wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met hepatitis C. De registratieonderzoeken, in de vorm van klassieke RCT’s, geven aan dat 65-80% van de patiënten met deze medicijncocktail kan worden genezen. Echter:“Bijna 50% van de patiënten voldeed niet aan de criteria om aan een RCT mee te kunnen doen, omdat ze bijvoorbeeld ook een leverziekte, hart- of vaatziekten, bloedarmoede of een andere aandoening hadden, maar ze werden in de praktijk wel behandeld. Toen we naar de behandelresultaten keken, zagen we dat deze patiënten duidelijk meer ernstige bijwerkingen hadden dan de patiënten die wél aan de inclusiecriteria voldeden.”
Mogelijke oplossing voor dit probleem is de keuze voor een pragmatische trial, een gerandomiseerd onderzoek, waarbij verder geen beperkingen gelden voor deelname van patiënten of een zogenoemd ‘early access’- of ‘compassionate use’-programma waarbij behandelaren een nieuw middel gebruiken voor patiënten die zijn uitbehandeld met de bestaande opties. De behandelresultaten van deze patiënten worden dan gebruikt in de (her)evaluatie van dat middel.
(Bron: GZNDHDSZRG, 5 januari 2017)