Gentherapie corrigeert het afweersysteem

Bij patiënten met diabetes type 1 valt het eigen afweersysteem de insulineproducerende cellen in de alvleesklier aan. Behandeling bestaat veelal uit onderdrukking van het afweersysteem. Met gentherapie kan het afweersysteem worden gecorrigeerd, in plaats van onderdrukt. Onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) en de Stanford University School of Medicine hebben het effect en de veiligheid van deze behandeling onderzocht. Zij injecteerden hiervoor een kunstmatig DNA-vaccin dat de afweer omzeilt in de spieren van de arm van een patiënt. Het DNA bevat het gen van het eiwit pro-insuline. Pro-insuline is een van de doelwitten van de ongewenste afweerreactie bij diabetes-patiënten. De expressie van dit eiwit door een vreemde cel op een vreemde plek zorgt voor een onderdrukkend effect op deze afweerrespons. Zo onderdrukt het DNA-vaccin specifiek de afweer tegen pro-insuline. En met resultaat: in het bloed van de patiënten zaten inderdaad minder cellen die de insulineproducerende cellen aanvallen.

De verwachtingen van deze nieuwe behandelwijze behoeft enige reserve volgens onderzoeker Bart Roep: “We zien nu alleen een tijdelijk effect, we willen toe naar levenslange bescherming.”

(Bron: Persbericht LUMC, 28 juni 2013)